米国食品医薬品局(FDA)は8月17日、成人および小児の輸血依存性βサラセミアに、初の自家CD34陽性細胞を用いた遺伝子治療betibeglogene autotemcel(商品名Zynteglo、bluebird bio社)を承認した。患者の自家CD34陽性細胞を採取し、T87Q のアミノ酸置換を伴う成体ヘモグロビン(HbA T87Q )をコードするBB305レンチウイルスベクターを用いて機能的なβグロビンを産生するように遺伝子改変したうえで、骨髄破壊的前処置後に単回で静脈内投与する。...
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