迅速承認されたがん治療薬半数以上が臨床的便益示せず

米国食品医薬品局（FDA）の迅速承認制度が適用されたがん治療薬が最終的に臨床的便益を示すかどうかを、公表されたFDAデータを用いたコホート研究で検証。主要評価項目は、5年間の追跡で実証された、迅速承認対象薬のQOLまたは全生存の改善とした。 その結果、2013-23年に迅速承認が適用されたがん治療薬と適応の組み合わせは129件だった。5年以上追跡された46件の適応（2013-17年に承認）のうち、約2/3（29件、63％）が通常承認に変更され、10件（22％）は撤回され、7件（15％）は中央値6.3年の経過後も迅速承認が継続されていた。検証的試験で臨床的便益を示した適応は半数以下（20/46件、43％）だった。通常承認に変更された適応48件のうち、19件（40％）が全生存、21件（44％）が無増悪生存、5件（10％）が奏効率＋奏効期間、2件（4％）が奏効率を根拠として変更されていた。...